Klinische Studien sind kontrollierte systematische Untersuchungen am Menschen, um neue Erkenntnisse bei der Diagnostik und Therapie von Erkrankungen zu erlangen. Eine klinische Studie ist eine wissenschaftliche Untersuchung unter vorab festgelegten und streng kontrollierten Bedingungen. Sie wird im Hinblick auf eine statistische Auswertung geplant und unter Berücksichtigung der rechtlichen Grundlagen in einem Studienprotokoll festgehalten.

Nur durch die sorgfältig geplante Überprüfung an einer ausreichenden Anzahl von Patienten kann zuverlässig festgestellt werden, wie wirksam und wie verträglich Arzneimittel, Diagnoseverfahren oder Operationsmethoden wirklich sind. Die Studienteilnehmer stehen in einer klinischen Studie neben einer intensiven medizinischen Betreuung unter besonderem rechtlichen Schutz: Sie müssen umfassend aufgeklärt werden und erhalten als Basis wie auch in der Kontrollgruppe immer die beste bekannte Behandlungsmöglichkeit. Für jene Patienten, die mit der neuen Diagnostik oder Therapie behandelt werden, muss ein begründeter zusätzlicher Nutzen vorhanden sein. Für neue Behandlungsverfahren und Medikamente gibt es in Deutschland strenge Reglementierungen und festgelegte Verfahren, die durchlaufen werden müssen, bevor sie auf breiter Basis an Kranken angewendet werden dürfen. Dem Patienten entstehen durch die Teilnahme an einer Studie in keinem Fall zusätzliche Kosten.