Zielgerichtet in das Erbgut eingreifen

Was ist Genom-Editierung? Wie sicher sind Eingriffe in das Erbgut von Mikroorganismen, Pflanzen, Tieren oder Menschen – und darf man das überhaupt? Welche Vorteile haben neue Techniken wie CRISPR/Cas? Das und mehr lesen Sie in unseren FAQ. 

Die neuen Methoden der Genom-Editierung wecken große Hoffnungen – sie berühren aber auch ethische Fragen. © ipopba - stock.adobe.com

Mit molekularbiologischen Werkzeugen, wie etwa CRISPR/Cas, können Forschende bestimmte Genabschnitte kopieren, einfügen oder löschen. Doch wollen wir das überhaupt? Klar ist: Die Chancen und Risiken der Genom-Editierung müssen stets sorgfältig abgewogen werden. Insbesondere eine therapeutische Anwendung beim Menschen muss sicher sein. Doch in manchen Anwendungsfeldern geht es nicht nur darum, was sicher ist, sondern auch was ethisch vertretbar ist. Das wäre insbesondere dann wichtig, wenn Veränderungen sich auch auf kommende Generationen auswirken könnten. Das ist etwa bei Eingriffen in die Keimbahn der Fall.

Es gibt viele Fragen, die diskutiert werden müssen – und zwar nicht nur unter Fachleuten, sondern gemeinsam mit Bürgerinnen und Bürgern und den beteiligten Akteuren. Ein erster Schritt ist die Information und Wissensvermittlung. Denn nur wer weiß, was hinter einer neuen Behandlungsmethode steht und wie sie funktioniert, kann für sich entscheiden, ob er oder sie offen ist für diese neue Entwicklung.

Fragen und Antworten zur Genom-Editierung

Was ist Genom-Editierung?

Unter dem Sammelbegriff „Genom-Editierung“ wird der Einsatz molekularbiologischer Werkzeuge zusammengefasst, die einen zielgerichteten Eingriff in das Erbgut von Mikroorganismen, pflanzlichen, tierischen oder menschlichen Zellen erlauben. Durch die Genom-Editierung können einzelne Gene gezielt verändert – zum Beispiel eingefügt, entfernt oder ausgeschaltet – werden.

Was ist CRISPR/Cas?

Die Genschere CRISPR/Cas ist ein neues Werkzeug zur Genom-Editierung. Seinen Ursprung hat es in Bakterien, die mithilfe von CRISPR/Cas Viren abwehren. In den vergangenen sieben Jahren seit seiner Entdeckung wurde dieses bakterielle System für die Genom Editierung bei Pflanzen, Tieren und Menschen weiterentwickelt. Weil die Werkzeuge vergleichsweise einfach anwendbar und effektiv sind, werden Sie weltweit in molekularbiologischen Laboren eingesetzt.

Wie sicher ist die CRISPR/Cas-Technik?

CRISPR/Cas arbeitet sehr präzise. Dennoch können auch beim Einsatz dieser Genschere ungewollte Veränderungen auftreten. Daher müssen die Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler bei jeder veränderten Zelle genau prüfen, ob das Erbgut auch nur an der gewünschten Stelle modifiziert wurde.

Welche Vorteile verspricht die Genom-Editierung?

Beim Menschen ließen sich durch einen gezielten Eingriff in das Genom zukünftig viele genetisch bedingte Erkrankungen wirkungsvoll behandeln. Dies betrifft  zum Beispiel Krankheiten des Blutsystems. Darüber hinaus wird aber auch die Behandlung erblich bedingter Krankheiten erforscht. Die Landwirtschaft könnte ebenfalls von der Genom-Editierung profitieren – etwa durch neue Pflanzensorten, die resistenter gegen Schädlinge oder Trockenheit sind.

Kommt die Genom-Editierung in Deutschland bereits zur Anwendung?

Bislang sind in Deutschland noch keine Therapien zugelassen, die auf Genom-Editierung basieren. Aktuell laufen allerdings erste klinische Studien, die den Erfolg solcher Therapien beispielsweise bei Leukämie oder der Blutkrankheit Beta-Thalassämie überprüfen. Falls diese Studien zu einem positiven Ergebnis kommen, könnten in einigen Jahren die ersten Therapien zugelassen werden.
Insbesondere in der Pflanzenzüchtung geht die Entwicklung von genom-editierten Sorten derzeit mit einer rechtlichen Verunsicherung einher. Im vergangenen Jahr hat der Europäische Gerichtshof entschieden, dass auch mittels Genom-Editierung veränderte Pflanzensorten unter das strenge europäische Gentechnikrecht fallen. Dies soll selbst dann gelten, wenn – im Gegensatz zur herkömmlichen Gentechnik – keine fremden Erbgut-Abschnitte eingefügt wurden und sich die hervorgerufene genetische Veränderung nicht von herkömmlich erzeugten Veränderungen unterscheiden lässt. Das Gentechnikrecht sieht unter anderem sehr hohe Hürden und strenge Nachweispflichten beim Inverkehrbringen und der Freisetzung von genetisch veränderten Organismen vor.

Ist es denkbar, dass in Deutschland in naher Zukunft auch in das Erbgut menschlicher Keimzellen und Embryonen eingegriffen wird?

Derzeit verbietet das Embryonenschutzgesetz Eingriffe dieser Art in Deutschland. Auch die internationale Wissenschaftsgemeinschaft hält den klinischen Einsatz der Genom-Editierung in der menschlichen Keimbahn für derzeit unverantwortlich. Der Deutsche Ethikrat hat in einer aktuellen Stellungnahme zwar eine kategorische Unantastbarkeit der Keimbahn klar verneint. Er hat sich allerdings klar für ein Moratorium ausgesprochen: Bis auf weiteres sollen keine klinischen Versuche einer Keimbahnveränderung durchgeführt werden.

Welche Herausforderungen sind mit der Anwendung der Genom-Editierung verbunden?

Herausforderungen entstehen insbesondere dann, wenn die langfristigen Folgen solcher Eingriffe nur schwer eingeschätzt werden können. Die Gene-Drive-Systeme, die auf CRISPR/Cas basieren, sind ein Beispiel hierfür. Mit ihnen wird die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass einzelne Gene an die Nachkommen weitergegeben werden. Das System könnte beispielsweise eingesetzt werden, um Schädlinge zu bekämpfen oder auszurotten – etwa Mücken, die Malaria verbreiten. Die möglichen Folgen derartiger Eingriffe in die Ökosysteme können allerdings weitreichend sein. Die Freisetzung von mittels Gene-Drive veränderten Organismen setzt daher unter anderem eine umfangreiche Risikobewertung voraus.

Welchen Beitrag leistet die ELSA-Forschung des Bundesministeriums für Bildung und Forschung?

Ob und in welchem Umfang die Technologien der Genom-Editierung angewendet werden sollen, ist nicht nur eine Frage der Sicherheit. Ihr Einsatz muss auch von der Gesellschaft getragen sein. Das BMBF fördert mit der ELSA-Forschung daher die Auseinandersetzung mit den ethischen, rechtlichen und sozialen Aspekten der Genom-Editierung. Ein besonderes Kennzeichen der ELSA-Forschung ist die enge Zusammenarbeit zwischen den Geistes- und Sozialwissenschaften sowie den Lebenswissenschaften – unter Einbindung und im Dialog mit der Öffentlichkeit.

*ELSA: „Ethical Legal and Social Aspects“