Bekanntmachung

19.08.2015 - 30.11.2015

Bekanntmachung

des Bundesministeriums für Bildung und Forschung von Richtlinie zur Förderung innovativer Stammzelltechnologien für die individualisierte Medizin.

Vom 6. August 2015

1 Zuwendungszweck, Rechtsgrundlage

1.1 Zuwendungszweck

Trotz des breiten Spektrums etablierter medizinischer Verfahren gibt es auch heute für viele Erkrankte noch keine befriedigende Behandlungsmöglichkeit. Besondere Herausforderungen stellt die zunehmende Zahl an degenerativen Erkrankungen, für die es, auch aufgrund des Mangels an Spenderorganen, bis jetzt kaum kausale Behandlungs­optionen gibt. Fortschritte bei der Entwicklung präziserer Diagnostik und zielgerichteter Therapien erfordern ein besseres Verständnis der molekularen und zellulären Mechanismen, die dem individuellen Krankheitsrisiko und der Krankheitsausprägung zugrunde liegen.

Die Stammzellforschung mit den Möglichkeiten der zellulären Reprogrammierung bietet ein enormes Potenzial, um bestehende Hindernisse zu überwinden. So können aus Körperzellen eines Menschen induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen) generiert werden, aus denen sich alle Zelltypen des Körpers ableiten lassen. Die Transdifferenzierung erlaubt es, spezialisierte Zellen des Körpers direkt, unter Umgehung pluripotenter Zellstadien, in andere spezialisierte Zellen umzuwandeln. Diese Technologien bieten zum einen eine vielversprechende Grundlage für die Entwicklung neuer, maßgeschneiderter zellbasierter Therapien für die zunehmende Zahl an degenerativen Erkrankungen, die mit einem Verlust bestimmter Zell- und Gewebetypen einhergehen. Gleichzeitig können neuartige Stammzelltechnologien für die Entwicklung menschlicher Krankheitsmodelle auf der Basis von in vitro erzeugten Geweben und Organoiden genutzt werden. Solche in vitro-Modelle können sowohl für die Erforschung der molekularen Pathologie von Erkrankungen als auch für die Identifizierung neuer diagnostischer und therapeutischer Zielstrukturen von großem Wert sein. Wirksamkeit und unerwünschte Nebenwirkungen von Arzneimitteln können vorab für bestimmte Patientengruppen oder einzelne Erkrankte getestet werden und so zu der dringend benötigten Effektivitätssteigerung in der Medikamentenentwicklung beitragen.

Bevor innovative Stammzelltechnologien jedoch Eingang in die medizinische Nutzung finden, sind noch verschiedene Hürden zu überwinden. Neben methodisch/technischen Herausforderungen spielen auch Aspekte der Sicherheit und Standardisierung, der Zell- und Gewebeherstellung im größeren Maßstab sowie regulatorische Fragen eine wichtige Rolle. Mit dieser Fördermaßnahme sollen daher präklinische Forschungs- und Entwicklungsarbeiten gefördert werden, die einen wesentlichen Beitrag leisten, das Potenzial neuer Stammzelltechnologien für die individualisierte Medizin zu erschließen. Die Fördermaßnahme ist Teil des Aktionsplans "Individualisierte Medizin: Ein neuer Weg in Forschung und Gesundheitsversorgung" des Rahmenprogramms Gesundheitsforschung der Bundesregierung (http://www.bmbf.de/pub/BMBF_Aktionsplan_IndiMed.pdf).

1.2 Rechtsgrundlage

Der Bund gewährt die Zuwendungen nach Maßgabe dieser Richtlinie, der §§ 23 und 44 der Bundeshaushaltsordnung (BHO) und den dazu erlassenen Verwaltungsvorschriften sowie der "Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Ausgabenbasis (AZA)" und/oder der "Richtlinien für Zuwendungsanträge auf Kostenbasis (AZK)" des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF). Ein Rechtsanspruch auf Gewährung einer Zuwendung besteht nicht. Die Bewilligungsbehörde entscheidet nach pflichtgemäßem Ermessen im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel.

Diese Förderrichtlinie gilt in Verbindung mit dem Rahmenprogramm Gesundheitsforschung, siehe http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/_media/Gesundheitsforschungsprogramm.pdf.

Die Förderung nach dieser Richtlinie erfüllt die Voraussetzungen der Verordnung (EU) Nr. 651/2014 der EU-Kommission vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 des Vertrags über die Arbeitsweise der Europäischen Union ("Allgemeine Gruppenfreistellungsverordnung" – AGVO) (ABl. L 187 vom 26.6.2014, S. 1) und ist demnach im Sinne von Artikel 107 Absatz 3 AGVO mit dem Binnenmarkt vereinbar und von der Anmeldepflicht nach Artikel 108 Absatz 3 AGVO freigestellt.

Gemäß Artikel 1 Nummer 4 Buchstabe a und Buchstabe b AGVO werden Unternehmen, die einer Rückforderungsanordnung aufgrund einer früheren Kommissionsentscheidung zur Feststellung der Rechtswidrigkeit und Unvereinbarkeit einer Beihilfe mit dem Binnenmarkt keine Folge geleistet haben, von der Förderung ausgeschlossen.

2 Gegenstand der Förderung

Gefördert werden interdisziplinäre Forschungsverbünde, die darauf ausgerichtet sind, das Potenzial neuartiger Reprogrammierungstechnologien und iPS-Zellen für die Anwendung zu erschließen. Hierzu ist eine Bündelung von Expertisen aus der angewandten grundlagennahen und klinischen Forschung erforderlich, z. B. von Arbeitsgruppen aus den Lebenswissenschaften, der Medizin, der Pharmakologie und einschlägigen technischen Disziplinen. Die vorliegende Förderrichtlinie ist in die Module "Therapie" und "Modell- & Testsysteme" gegliedert.

Modul – Therapie

Gegenstand der Förderung ist die Entwicklung, Validierung und Standardisierung von Technologien und Verfahren für die therapeutische Nutzung von Reprogrammierungsstrategien, vor allem von humanen iPS-Zellen. Ziel sollte es sein, iPS- und anderen reprogrammierten Zellen einen Einsatz in klinischen Studien der Phase I zu ermöglichen oder sie diesem deutlich näher zu bringen.

Die verschiedenen methodisch/technischen Herausforderungen vom Proof-of-Concept des angestrebten Therapie­ansatzes im klinisch relevanten Tiermodell bis zur späten präklinischen Phase sollen interdisziplinär bearbeitet werden. Dabei sind stets auch die regulatorischen Vorgaben und andere Erfordernisse für eine spätere klinische Anwendung zu berücksichtigen. Der Einsatz der durch die Reprogrammierungstechnologien hergestellten humanen Zellen zu Therapiezwecken steht dabei im Vordergrund. Für die Erbringung des Proof-of-Concept im relevanten Tiermodell werden Arbeiten mit tierischen Zellen aber nicht ausgeschlossen.

Gefördert werden hierbei z. B.:

  • Klinisch geeignete Methoden zur Reprogrammierung und gezielten Differenzierung von humanen Zellen (Berücksichtigung von Aspekten wie z. B. Sicherheit, Effizienz und Reinheit der Zellen)
  • Klinisch geeignete Strategien zur genetischen Modifizierung von iPS- oder anderen reprogrammierten Zellen (z. B. Gene Editing)
  • Herstellung von geeigneten Zell- und Gewebekonstrukten auf Basis der reprogrammierten Zellen
  • Entwicklung und Überprüfung von Therapiekonzepten im geeigneten Tiermodell (Proof-of-Concept)
  • Klinisch geeignete diagnostische Methoden zur Nachverfolgung transplantierter Zellen
  • Sicherheitsanalysen
  • Hochskalierung von Verfahren
  • Maßnahmen zur Qualitätssicherung und Standardisierung (unter Berücksichtigung regulatorischer Vorgaben)

Modul – Modell- & Testsysteme

In diesem Modul werden Vorhaben gefördert, die darauf ausgerichtet sind, das Potenzial von Reprogrammierungstechnologien mit humanen Zellen für die Entwicklung von in vitro-Krankheitsmodellen und Testsystemen zu erschließen. Im Fokus der Förderung stehen Forschungs- und Entwicklungsarbeiten zur Etablierung, Validierung und Standardisierung von in-vitro-Krankheitsmodellen auf der Basis reprogrammierter humaner Zellen für die individualisierte Medizin. Diese sollen auch im Bereich der Medikamentenentwicklung und -testung anwendbar sein.

Gefördert werden hierbei z. B.:

  • Optimierung und Standardisierung von Methoden und Technologien zur Reprogrammierung und gezielten Differenzierung von humanen Zellen
  • Verfahren zur Herstellung von geeigneten in-vitro-Geweben und -Organoiden
  • Herstellung, funktionelle Validierung und Testung der zellbasierten in-vitro-Modelle im Hinblick auf ihre Relevanz für menschliche Erkrankungen, z. B. Abbildung struktureller, physiologischer und pathologischer Aspekte
  • Verfahren zur Nutzung von krankheitsspezifischen reprogrammierten Zellen in Wirkstoff-Screenings
  • Maßnahmen zur Qualitätssicherung und Standardisierung

Nicht gefördert werden:

  • Vorhaben, die hauptsächlich mit humanen endogenen oder humanen embryonalen Stammzellen oder anderen nicht reprogrammierten Zellen arbeiten
  • Vorhaben ohne klinische Anwendungsperspektive
  • klinische Studien

Geschlechtsspezifische Aspekte sollen bei den Vorhaben in beiden Modulen nach Möglichkeit in angemessener Weise berücksichtigt werden.

Förderung von Open Access

Da der Zugang zu wissenschaftlichen Erkenntnissen und Daten eine Grundvoraussetzung für Forschung, Entwicklung und Innovation ist, unterstützt das BMBF die Open-Access-Veröffentlichung von Forschungsergebnissen und die Bereitstellung von Forschungsdaten in frei zugänglichen Repositorien. Forschungsergebnisse und -daten, die im Rahmen dieser Förderrichtlinie entstehen, sollen deshalb nach Möglichkeit (auch) digital und für Nutzer entgeltfrei über das Internet zugänglich gemacht werden.

3 Zuwendungsempfänger

Antragsberechtigt sind deutsche, staatliche und nicht-staatliche Hochschulen und außeruniversitäre Forschungs­einrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft mit FuEuI1-Kapazität in Deutschland, wie z. B. kleine und mittlere Unternehmen (KMU; http://ec.europa.eu/enterprise/policies/sme/facts-figures-analysis/sme-definition/index_de.htm). Unternehmen der Großindustrie sowie Unternehmen, die zu mehr als 50 % im Besitz von Großindustrie sind, können nur unter bestimmten Voraussetzungen gefördert werden.

Forschungseinrichtungen, die von Bund und/oder Ländern grundfinanziert werden, können neben ihrer institutionellen Förderung nur unter bestimmten Voraussetzungen eine Projektförderung für ihre zusätzlichen projektbedingten Ausgaben beziehungsweise Kosten bewilligt werden.

4 Zuwendungsvoraussetzungen

Antragstellende müssen durch einschlägige Vorarbeiten in Forschung und Entwicklung ausgewiesen sein und die Bereitschaft zu interdisziplinärer Zusammenarbeit mitbringen.

Zuwendungsempfänger sind verpflichtet, sich an möglichen evaluierenden Maßnahmen zu beteiligen und Informationen für die Bewertung des Erfolgs der Fördermaßnahme bereitzustellen.

Die Partner eines Verbundprojekts regeln ihre Zusammenarbeit in einer schriftlichen Kooperationsvereinbarung. Vor der Förderentscheidung über ein Verbundprojekt muss eine grundsätzliche Übereinkunft über bestimmte vom BMBF vorgegebene Kriterien nachgewiesen werden.

Einzelheiten sind dem "Merkblatt für Antragsteller/Zuwendungsempfänger zur Zusammenarbeit der Partner von Verbundprojekten", das von Antragstellern und Zuwendungsempfängern zu beachten ist, zu entnehmen (BMBF-Vordruck Nr. 0110, Fundstelle; https://foerderportal.bund.de/easy/easy_index.php?auswahl=easy_formulare; Bereich BMBF → Allgemeine Vordrucke und Vorlagen für Berichte).

Antragstellende sollen sich – auch im eigenen Interesse – im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens mit dem EU-Rahmenprogramm für Forschung und Innovation vertraut machen. Sie sollen prüfen, ob das beabsichtigte Vor­haben spezifische europäische Komponenten aufweist und damit eine ausschließliche EU-Förderung möglich ist. Weiterhin ist zu prüfen, inwieweit im Umfeld des national beabsichtigten Vorhabens ergänzend ein Förderantrag bei der EU gestellt werden kann. Das Ergebnis der Prüfungen soll im nationalen Förderantrag kurz dargestellt werden. Informationen zur EU-Förderung können auch unter http://www.nks-lebenswissenschaften.de abgerufen werden.

5 Art, Umfang und Höhe der Zuwendung

Die Zuwendungen können im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbare Zuschüsse gewährt werden.

Zuwendungsfähig für Antragstellende außerhalb der gewerblichen Wirtschaft ist der vorhabenbedingte Mehraufwand, wie Personal-, Sach-, Reisemittel sowie in begründeten Ausnahmefällen projektbezogene Investitionen, die nicht der Grundausstattung der Antragstellenden zuzurechnen sind. Kosten/Ausgaben, die im Zusammenhang mit der Erlangung von Patenten und anderen gewerblichen Schutzrechten sowie Publikationsgebühren, die für die Open-Access-Publikation der Vorhabenergebnisse während der Laufzeit des Vorhabens entstehen, können grundsätzlich erstattet werden.

Forschungsverbünde können in der Regel für einen Zeitraum von bis zu drei Jahren gefördert werden.

Kooperationen mit thematisch verwandten FuEuI-Vorhaben im europäischen und außereuropäischen Ausland sind möglich, wobei der internationale Partner grundsätzlich über eine eigene nationale Förderung für seinen Projektanteil verfügen muss. Zusätzlich anfallende Mittel für die wissenschaftliche Kommunikation, für die Durchführung von Workshops und Arbeitstreffen sowie Gastaufenthalte von Nachwuchswissenschaftlern (Doktoranden, Post-Docs) innerhalb des Verbundes sind grundsätzlich zuwendungsfähig, wenn dadurch synergistische Effekte erwartet werden können.

Die Bemessung der jeweiligen Förderquote muss die AGVO berücksichtigen. Die AGVO lässt für KMU differenzierte Aufschläge zu, die gegebenenfalls zu einer höheren Förderquote führen können.

Bemessungsgrundlage für Hochschulen, Forschungs- und Wissenschaftseinrichtungen und vergleichbare Institutionen sind die zuwendungsfähigen projektbezogenen Ausgaben (bei Helmholtz-Zentren – HZ – und der Fraunhofer-Gesellschaft – FhG – die zuwendungsfähigen projektbezogenen Kosten), die individuell bis zu 100 % gefördert werden können.

Bei Forschungsvorhaben an Hochschulen wird zusätzlich zu den zuwendungsfähigen Ausgaben eine Projektpauschale in Höhe von 20 % gewährt.

6 Sonstige Zuwendungsbestimmungen

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Ausgabenbasis werden die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen zur Projektförderung (ANBest-P) und die Besonderen Nebenbestimmungen für Zuwendungen des BMBF zur Projektförderung auf Ausgabenbasis (BNBest-BMBF98) sowie die "Besonderen Nebenbestimmungen für den Abruf von Zuwendungen im mittelbaren Abrufverfahren im Geschäftsbereich des BMBF" (BNBest-mittelbarer Abruf-BMBF), sofern die Zuwendungsmittel im sogenannten Abrufverfahren bereitgestellt werden.

Bestandteil eines Zuwendungsbescheides auf Kostenbasis werden grundsätzlich die Allgemeinen Nebenbestimmungen für Zuwendungen auf Kostenbasis des BMBF an Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft für FuEuI-Vorhaben (NKBF98).

7 Verfahren

7.1 Einschaltung eines Projektträgers, Antragsunterlagen, sonstige Unterlagen und Nutzung des elektronischen Antragssystems

Mit der Abwicklung der Fördermaßnahme hat das BMBF derzeit folgenden Projektträger beauftragt:

DLR Projektträger
– Gesundheitsforschung –
Heinrich-Konen-Straße 1
53227 Bonn
Telefon: 02 28/38 21-12 10
Telefax: 02 28/38 21-12 57
Internet: www.gesundheitsforschung-bmbf.de

Soweit sich hierzu Änderungen ergeben, wird dies im Bundesanzeiger oder in anderer geeigneter Weise bekannt gegeben.

Ansprechpartner sind:

Dr. Nanette Kälin
Telefon: 02 28/38 21-12 51
E-Mail: nanette.kaelin@dlr.de

Dr. Andreas Künne
Telefon: 02 28/38 21-12 04
E-Mail: andreas.kuenne@dlr.de

Es wird empfohlen, zur Beratung mit dem Projektträger Kontakt aufzunehmen. Weitere Informationen und Erläuterungen sind dort erhältlich.

Vordrucke für Förderanträge, Richtlinien, Merkblätter, Hinweise und Nebenbestimmungen können unter der Internetadresse https://foerderportal.bund.de/easyonline/ abgerufen oder unmittelbar beim o. a. Projektträger (soweit zutreffend) angefordert werden.

Zur Erstellung von förmlichen Förderanträgen ist das elektronische Antragssystem "easy-online" zu nutzen. (https://foerderportal.bund.de/easyonline).

7.2 Zweistufiges Verfahren

Das Förderverfahren ist zweistufig angelegt, es findet aber nur ein fachlicher Begutachtungsschritt unter Beteiligung externer Expertinnen und Experten statt.

7.2.1 Vorlage und Auswahl von Projektskizzen

In der ersten Verfahrensstufe sind dem DLR Projektträger bis

spätestens 30. November 2015

zunächst Projektskizzen in elektronischer Form vorzulegen. Bei Verbundprojekten sind die Projektskizzen in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen. Projektskizzen, die nach dem oben angegebenen Zeitpunkt eingehen, können möglicherweise nicht mehr berücksichtigt werden.

Die Projektskizzen sollen alle notwendigen Informationen enthalten, um dem Kreis begutachtender Personen eine abschließende fachliche Stellungnahme zu erlauben. Dazu zählt auch die Zuordnung zu den Modulen "Therapie" oder "Modell- und Testsysteme".

Der Umfang der Projektskizzen darf 10 Seiten für das Gesamtkonzept und 5 Seiten pro geplantem Teilprojekt (DIN A4, Arial 11, 1,5-zeilig, doppelseitig) nicht überschreiten. Weitere verbindliche Anforderungen an die Projekt­skizzen sind in einem Leitfaden für Antragsteller (http://www.dlr.de/pt/Portaldata/45/Resources/Dokumente/Leitfaden/Leitfaden_Stammzelltechnologien.pdf) niedergelegt. Projektskizzen, die den im Bekanntmachungstext oder im Leit­faden dargestellten Anforderungen nicht genügen, können ohne weitere Prüfung abgelehnt werden.

Mit Blick auf das internationale Begutachtungsverfahren wird die Einreichung der Projektskizzen in englischer Sprache empfohlen.

Die Einreichung erfolgt elektronisch über das Internet-Portal https://www.pt-it.de/ptoutline/application/indimed_ips. Im Portal ist die Projektskizze im PDF-Format hochzuladen. Darüber hinaus wird hier aus den Eingaben in ein Internet­formular eine Vorhabenübersicht generiert. Vorhabenübersicht und die hochgeladene Projektskizze werden gemeinsam begutachtet.

Bei verspäteter Einreichung wird dringend die vorherige Kontaktaufnahme mit dem zuständigen Projektträger empfohlen. Eine Vorlage per E-Mail oder Telefax ist nicht möglich.

Die eingegangenen Projektskizzen werden unter Beteiligung eines externen Begutachtungsgremiums nach folgenden Kriterien bewertet:

  • Bezug zur Zielsetzung der Bekanntmachung
  • Wissenschaftliche Exzellenz
  • Innovationspotenzial im Hinblick auf die Entwicklung neuer diagnostischer oder therapeutischer Ansätze für die individualisierte Medizin
  • Methodische Qualität: Angemessenheit des methodisch/technischen Ansatzes, Zeit- und Meilensteinplanung, Berücksichtigung erforderlicher Maßnahmen zur Qualitätssicherung und Standardisierung
  • Wissenschaftliche und technische Qualifikation der Antragstellenden: relevante Vorleistungen, vorhandenes Know-how, Ressourcen und Infrastrukturen
  • Organisation und Struktur: Verbundstruktur, Einbindung notwendiger Disziplinen und Expertisen, arbeitsteilige und interdisziplinäre Qualität, Konzept zur Verbundkoordination und -zusammenarbeit

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung werden die für eine Förderung geeigneten Projektideen ausgewählt. Das Auswahlergebnis wird den Interessenten schriftlich mitgeteilt.

Es besteht kein Rechtsanspruch auf Rückgabe einer eingereichten Projektskizze und eventuell weiterer vorgelegter Unterlagen, die im Rahmen dieser Verfahrensstufe eingereicht wurden.

7.2.2 Vorlage förmlicher Förderanträge und Entscheidungsverfahren

In der zweiten Verfahrensstufe werden die Verfasser der positiv bewerteten Projektskizzen unter Angabe eines Termins aufgefordert, einen förmlichen Förderantrag vorzulegen. Bei Verbundprojekten sind die Förderanträge in Abstimmung mit dem vorgesehenen Verbundkoordinator vorzulegen.

Mit den förmlichen Förderanträgen sind unter anderem folgende die Projektskizze ergänzende Informationen vor­zulegen. Eventuelle Auflagen aus der ersten Stufe sind dabei zu berücksichtigen. Genaue Anforderungen an die förm­lichen Förderanträge werden bei Aufforderung zur Vorlage eines förmlichen Förderantrages mitgeteilt.

  • Detaillierter Finanzplan des Vorhabens
  • Ausführlicher Verwertungsplan
  • Darstellung der Notwendigkeit der Zuwendung
  • Detaillierter Arbeitsplan inklusive vorhabenbezogener Ressourcenplanung und Meilensteinplanung

Die eingegangenen Anträge werden nach folgenden Kriterien bewertet und geprüft:

  • Zuwendungsfähigkeit der beantragten Mittel (auch unter Beachtung von Nummer 5 dieser Richtlinie)
  • Notwendigkeit und Angemessenheit der beantragten Mittel
  • Nachvollziehbarkeit der Erläuterungen zum Finanzierungsplan
  • Qualität und Aussagekraft des Verwertungsplans, auch hinsichtlich der förderpolitischen Zielsetzungen dieser Fördermaßnahme (siehe Nummer 1 dieser Richtlinie)
  • Umsetzung eventueller Auflagen aus der ersten Stufe und Einhaltung des dort zur Förderung empfohlenen Finanzrahmens

Entsprechend der oben angegebenen Kriterien und Bewertung wird nach abschließender Antragsprüfung über eine Förderung entschieden.

7.3 Zu beachtende Vorschriften

Für die Bewilligung, Auszahlung und Abrechnung der Zuwendung sowie für den Nachweis und die Prüfung der Verwendung und die gegebenenfalls erforderliche Aufhebung des Zuwendungsbescheides und die Rückforderung der gewährten Zuwendung gelten die Verwaltungsvorschriften zu § 44 BHO sowie die §§ 48 bis 49a des Verwaltungs­verfahrensgesetzes, soweit nicht in dieser Förderrichtlinie Abweichungen zugelassen wurden.

8 Inkrafttreten

Diese Richtlinie tritt am Tag ihrer Veröffentlichung im Bundesanzeiger in Kraft.2

Berlin, den 6. August 2015

Bundesministerium für Bildung und Forschung

Im Auftrag
Dr. R. Loskill


1 - Forschung, Entwicklung und Innovation
2 - Der Text dieser Bekanntmachung mit den darin enthaltenden Verknüpfungen zu weiteren notwendigen Unterlagen ist im Internet unter http://www.gesundheitsforschung-bmbf.de/de/5863.php zu finden.